151. löggjafarþing 2020–2021.

Þingskjal 1605 — 788. mál.

Svar

heilbrigðisráðherra við fyrirspurn frá Þorsteini Sæmundssyni
um aðgengi að lyfinu Spinraza.

Fyrirspurnin hljóðar svo:

Stendur til að veita einstaklingum eldri en 18 ára sem glíma við sjúkdóminn SMA (Spinal Muscular Atrophy) aðgang að lyfinu Spinraza og ef svo er, hvenær má búast við að meðferð hefjist? Ef svo er ekki, hvers vegna?

Lyfjagreiðslunefnd samþykkti greiðsluþátttöku í lyfinu nusinersen (Spinraza) til meðferð
ar á 5q-mænuhrörnunarsjúkdómi (e. spinal muscular atrophy, SMA) hjá einstaklingum sem yngri eru en 18 ára á 285. fundi nefndarinnar 1. október 2018. Klínískar leiðbeiningar fyrir notkun lyfsins voru birtar sama ár og er þar ekki mælt með notkun Spinraza fyrir einstaklinga sem eldri eru en 18 ára.

Lagt var mat á umsóknir um einstaklingsbundna greiðsluþátttöku í lyfinu Spinraza fyrir tvo fullorðna einstaklinga með SMA í október árið 2019 og varð niðurstaðan sú að mæla ekki með greiðsluþátttöku í lyfinu vegna skorts á gagnreyndum upplýsingum um árangur af notk
un lyfsins hjá einstaklingum sem eldri eru en 18 ára. Til glöggvunar er opinbert verð fyrir eina lyfjameðferð um 85 millj. kr. fyrsta árið og 57 millj. kr. í viðhaldsmeðferðarkostnað á ári eftir það. Engin greiðsluþátttaka var til staðar í viðmiðunarríkjum á Norðurlöndum fyrir sjúklinga sem eldri eru en 18 ára.

Eins og nú háttar hafa ekki komið fram nein ný gögn sem sýna fram á virkni lyfsins Spin
raza við SMA-sjúkdóminum hjá þeim sem eldri eru en 18 ára. Staða greiðsluþátttöku í Dan
mörku, Svíþjóð og Noregi hefur heldur ekki breyst, en í þeim löndum er greiðsluþátttaka í lyfinu einungis samþykkt fyrir þá sem eru yngri en 18 ára. Þess má þó geta að í ágúst árið 2018 hófst klínísk rannsókn á notkun Spinraza hjá fullorðnum einstaklingum (e. Spinraza in Adult Spinal Muscular Atrophy (SAS)) sem ljúka á 1. janúar 2024. Niðurstöður þessarar rann
sóknar munu vonandi verða upplýsandi um gagnsemi notkunar Spinraza hjá þeim sem eldri eru en 18 ára. Klínískar rannsóknir styðja hins vegar enn sem komið er ekki að breytt verði aldursmörkum fyrir notkun lyfsins og greiðsluþátttöku í því.